迫切需要有效药物促进全球青少年黄斑变性(斯塔加特病)市场

出版日期:2018年3月

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市场概况

青少年黄斑变性疾病(JMD)是几个影响儿童和年轻人的遗传性和罕见疾病的术语。包括斯达加特病、贝斯特病和幼年视网膜裂病。它们会导致中央视力丧失,通常开始于童年或成年早期。


Stargardt病是青少年黄斑变性最常见的形式。视力的变化通常在20岁之前就被注意到了。这种视网膜疾病通常在6岁之后和20岁之前出现。虽然他们可能已经患了一段时间,但有些人可能直到30或40岁才意识到他们患有这种疾病。男性和女性都受到同样的影响。


有很多方法可以帮助儿童和年轻人过上积极和富有成效的生活,尽管他们受到青少年黄斑变性的影响,通过各种视觉辅助手段,如大型印刷书籍、电子书阅读器、大按钮手机、特殊眼镜、页面放大镜和计算机程序。


在未来几年,哪种治疗方案的需求量最大?


Stargardt病是一种遗传性疾病,随着疾病的发展,它需要强化治疗和诸如StarGen(基因治疗)等药物。随着时间的推移,青少年黄斑变性患者的预期寿命随着干细胞治疗等医学进步而增加,但治疗费用也随之增加。一家名为牛津生物医学公司的公司正在研究一种基因治疗方法,通过使用他们的慢载体技术将基因的正确版本传递到视网膜细胞中,来替代导致Stargardt病的缺陷ABCA4基因。Advanced Cell Technology获得FDA批准,开始使用干细胞治疗Stargardt黄斑营养不良的I期临床试验。


青少年黄斑变性患者的生活史和黄斑变性患者的生活质量将得到改善。轻度青少年黄斑变性患者建议遵循低钠饮食,以增加液体潴留的动员。因为甚至没有一种药物被FDA批准用于治疗青少年黄斑变性。例如,2014年3月,Santen Pharmaceuticals与TRACON Pharmaceuticals签署了一项协议,以开发和商业化TRACON的抗VEGF产品TRC105,用于治疗各种眼部相关疾病


然而,在青少年黄斑变性治疗方法中观察到各种并发症,如未经药物治疗、无预防措施、逐渐失明、诊断困难、类似症状、术后复杂性等。这些并发症中的一些是罕见的,并且威胁生命。因此,新药的开发可能成为该市场增长的新收入来源。


热衷于为全球青少年黄斑变性(Stargardt病)市场的增长提供新的治疗方案


许多公司在全球青少年黄斑变性(Stargardt病)市场开展业务。安斯泰来制药是青少年黄斑变性市场的领导者。采用的主要策略是兼并和收购,以开发和识别新产品和技术,以及现有产品和治疗方法的应用。例如,2016年3月,安斯泰拉制药收购Ocata Therapeutics,以增加其治疗视网膜疾病的产品组合,包括遗传性黄斑变性疾病和年龄相关性黄斑变性。该公司的眼科产品组合包括管道药物,主要是VAP-1抑制剂ASP8232(管道)和ASP-7317


卡尔蔡司公司专注于光学和光电子领域,其业务部门开发、制造和分销诊断和治疗系统、眼镜和镜片。该公司近年来采取的主要策略是在年会和研讨会上展示其产品,让人们了解该疾病及其治疗。2017年8月,卡尔蔡司公司收购了Veracity Innovations,LLC,以加强欧洲、中东和非洲市场的透镜业务。


Acucela Inc.开发了一系列创新的眼科产品。每个项目的关键战略是开发和扩大产品线。与其他公司的合作战略,以维持其在市场中的地位。例如,2017年1月,Acucela从FDA获得用于治疗Stargardt病的emixustat孤儿药。


有一些管道药物可用于青少年黄斑变性的治疗,如Acucela Inc.的emixustat、Lin BioScience和其他公司开发的LBS-008。


新兴的政府政策促进了青少年黄斑变性(斯塔加特病)市场的增长


根据疾病控制和预防中心提供的数据,少年黄斑变性是一种慢性遗传疾病,目前影响着全世界约7万人的生活。据估计,美国的患病率约为32,000至41,000名患者。


青少年黄斑变性和相关并发症的负担以惊人的速度增加,正促使各种政府或私人协会修改和改进其政策。例如,基金会斗殴失明进行了SARGADT疾病研讨会,讨论SARGADT病的进展、病理和治疗机会。研讨会于2017年2月在Tinkham Veale大学中心举行。BrutC聚焦基金会的黄斑变性研究(MDR)项目获得了超过2400万美元的支持,以支持对黄斑变性疾病的原因和潜在预防和治疗的研究。MDR在授予17项新的赠款后,目前正在支持44个生物医学研究项目。黄斑病基金会澳大利亚研究资助项目约有360万美元,支持18个研究项目中的世界领先的澳大利亚研究人员。


结论


市场上可供选择的治疗方案很少,因此,制造商有很多机会开发用于青少年黄斑变性治疗的新治疗设备和药物。

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